מחקר פאזה 3, רב מרכזי, כפול-סמיות, אקראי, עם קבוצת ביקורת, בחן את הבטיחות והיעילות של rituximab לטיפול ב-autoimmune hemolytic anemiaי(wAIHA) בחולים שאובחנו עם המחלה ומקבלים פרדניזון. במחקר הוכללו מבוגרים שקיבלו פרדניזון במשך פחות מ-6 שבועות.

כלל המשתתפים קיבלו פרדניזון במשך שבועיים במינון יומי של 1 מ"ג/ק"ג ולאחר מכן בוצעה הורדת מינון על פי פרוטוקול שנקבע מראש. בנוסף לפרדניזון, חולים קיבלו שני עירויים, אינבו או rituximab, במינון קבוע של 1,000 מ"ג בהפרש של שבועיים.

התוצא המרכזי שנבדק היה שיעור התגובה הכולל (תגובה מלאה-CR, ותגובה חלקית-PR) באנליזת Intent-to-treatי(ITT) לאחר שנה. במחקר הוכללו 32 חולים (53% נשים, גיל ממוצע בעת הכללה היה 16±71 שנים) שחולקו אקראית לשתי הקבוצות.

מעקב של שנה בוצע אחר 27 מהחולים והמידע שנאסף מחולים אלו שימש לניתוח התוצאות. באנליזת ה-ITT, שיעור התגובה הכוללת לאחר שנה היה 75% (רווח בר-סמך 95%, 47.6-92.7) עם 16 חולים שהגיעו ל-CR וחולה אחד שהגיע ל-PR בקבוצת ה-rituximab, לעומת שיעור תגובה כוללת של 31% (רווח בר-סמך 95%, 11.0-58.7), עם 5 חולים שהגיעו ל-CR בקבוצת האינבו (p=0.032).

במהלך תקופת המעקב נצפו שמונה מקרים של זיהומים קשים - שישה בקבוצת האינבו ושניים בקבוצת ה-rituximabי(P=0.39). לאחר שנתיים, שישה חולים בקבוצת האינבו מתו ללא תמותה בקבוצת ההתערבות (P=0.017).

מסקנת החוקרים היא, כי לעומת טיפול אינבו, rituximab בשילוב עם פרדניזון יכול להוות טיפול יעיל ובטוח לחולים בוגרים שאובחנו לאחרונה עם wAIHA.

מקור:
Michel, M. et al. (2017) Am. J. Hematol. 92, 23.