שיטת טיפול שעשתה שימוש בריפוי גנטי (Gene Therapy) הצליחה להביא לנסיגה משמעותית של מחלת אנמיה חרמשית בנער צרפתי, שעבר לראשונה בעולם את הטיפול. על הטיפול החלוצי, שניתן לחולה בבית החולים לילדים "נקר" בפריס (Necker Children Hospital), דווח ב-NEJM.

הרופאים שביצעו את הטיפול המוצלח מסרו, כי הוא מעניק תקווה למיליוני בני אדם הסובלים ממחלת דם זו ומחלות הדומות לה. לדבריהם, הטיפול ניתן לנער לפני 15 חודשים ועד כה הוא אינו זקוק לעירויי דם, לתרופות או אף לאשפוז כתוצאה מהמחלה, כפי שהיה בעבר.

פרופ' פיליפ לבולש: "ברור שעלינו לנסות את הטיפול הזה בחולים נוספים כדי להיות בטוחים שהשיטה הזאת יכולה להינתן לרבים"

בקרב חולי אנמיה חרמשית, תאי הדם האדומים נושאי החמצן – שצורתם כדורית - מקבלים עקב מוטציה גנטית צורה של חרמש. התצורה הזאת גורמת לחסימה בזרימת הדם לחלקי הגוף, לכאבים ולנזקים באיברים שונים שעלולים להסתיים במוות.

לגבי הנער הצרפתי, המחלה גרמה לו נזקים חמורים מאוד באיברים הפנימיים, שגררו את הצורך לכרות את הטחול וכן להחליף את מפרקי הירך. לפי הדיווח, הנער נאלץ מדי חודש להתאשפז ולקבל עירויי דם.

לפני שנתיים, בהיותו בן 13, החליטו הרופאים ב"נקר" לנסות את הטיפול החדשני. מח העצם שלו נלקח למעבדה ועבר טיפול בשיטות של הנדסה גנטית, שבהן הוכנסו שינויים בדנ"א ובהוראות ליצור חלבון ההמוגלובין שארוז בתאי הדם האדומים. רק אחר כך הוחזר מח העצם המהונדס-גנטית לגופו של החולה. כאמור, מאז שהטיפול בוצע, לפני 15 חודש, גופו של הנער מייצר כדוריות דם אדומות בריאות.

פרופ' פיליפ לבולש מאוניברסיטת פריס, שהיה חבר בצוות שטיפל בחולה, מסר כי התוצאות משביעות רצון, אך כי מוקדם מדי לומר שמדובר בשיטה חדשה לריפוי המחלה. "ברור שעלינו לנסות את הטיפול הזה בחולים נוספים כדי להיות בטוחים שהשיטה הזאת יכולה להינתן לרבים כשיטת הטיפול המרכזית", הוסיף הרופא הצרפתי בשיחה עם ה-BBC. לדבריו, יש לציין כי ההליך יקר מאוד.