ה-FDA העניק בשבוע שעבר בהליך מזורז אישור לשימוש ושיווק של תרופות ביולוגיות חדשניות מתחום האימונותרפיה לחולי מיאלומה נפוצה וסרטן ריאות. ביולי האחרון הוענק אישור בהליך דומה לתרופה אחרת למיאלומה.
עוד בעניין דומה
האישור עליו הכריז ה-FDA בשבוע שעבר ניתן לחברת ינסן לתרופות ביולוגיות מתאגיד Johnson & Johnson עבור התרופה Daratumumab (דרזלקס, Darzalex) המיועדת לחולי סרטן הדם מיאלומה-נפוצה, שטיפולים אחרים שניתנו להם כשלו ולא נותרו עבורם אלא אופציות טיפוליות מעטות בלבד. על האישור דיווח ה"ניו-יורק טיימס".
מדובר בתרופה הביולוגית הראשונה - אנטיגן מונוקלונלי (חד שבטי) - שאושרה למיאלומה נפוצה. התרופה עברה תהליך "הנדוס גנטי" ופותחה כדי לפעול על רקמת-מטרה ספציפית, מבלי לפגוע בתאים בריאים שסביבה.
האישור הוענק לאחר כארבעה חודשים בלבד, משום שהתרופה קיבלה מה-FDA מעמד של "טיפול פורץ דרך"
מיאלומה נפוצה היא סרטן דם חשוך מרפא, שבו תאי פלזמה ממאירים מתרבים באופן בלתי מבוקר במח העצם. על-פי הערכות שנמסרו ממכון הסרטן הלאומי, השנה צפויים לחלות במחלה חשוכת מרפא זאת בארה"ב בלבד 26,850 איש וכ-11,240 ימותו ממנה. מדובר בסוג הסרטן השלישי בשכיחותו בארה"ב. בעולם יאובחנו עד סוף השנה על-פי אותן הערכות מעל 122 אלף חולים ויותר מ-87 אלף ימותו.
המיוחד במתן האישור לתרופה זו היא העובדה שנעשה במסלול מואץ - תוך כארבעה חודשים בלבד. זאת, משום שהתרופה קיבלה מה-FDA מעמד של "טיפול פורץ דרך".
המחקר העיקרי (שלב 2) שעל בסיסו ניתן האישור הצביע על מידת יעילות גבוהה לתרופה בחולים קשים מאוד, שמיצו את מגוון הטיפולים הקיימים כיום, לרבות תרופות חדשות אחרות בעלות יעילות גבוהה גם הן.
בתחילת המחקר, 97% מהחולים היו עמידים לטיפול האחרון שקיבלו, 95% היו עמידים הן ל-PI והן למווסתי תגובה חיסונית, ו-77% היו עמידים לכימותרפיה (alkylating agents). במהלך המחקר, שיעור התגובה הכולל לתרופה היה 29.2%, ו-11% השיגו תגובות המוגדרות כתגובה מלאה טובה מאוד, או תגובה חלקית טובה מאוד. משך התגובה החציוני היה 7.4 חודשים.
במחקר שפורסם ב-NEJM באוגוסט 2015 הוצגו תוצאות דומות. שיעור התגובה לטיפול היה 36%. לאחר שנה מעקב, 65% מן המגיבים נותרו ללא התקדמות במחלה.
הרכיב הפעיל המרכזי בתרופה החדישה הוא DARZALEX, נוגדן חד שבטי ל-CD-38, והוא הראשון מסוגו שאושר בעולם. CD-38 הוא חלבון הנמצא על קרום התאים הסרטניים במיאלומה הנפוצה. התרופה גורמת לתמותת תאי הגידול באמצעות מספר מנגנוני פעולה המתווכים על ידי המערכת החיסונית, בנוסף להשראת מוות מתוכנן מראש (אפופטוזיס) ישירות על תאי הגידול.
מרבית החולים במיאלומה נפוצה מאובחנים בעקבות הופעת התסמינים הבאים: ספירות דם נמוכות, עלייה ברמת הסידן בדם, מחלות בכליות או זיהומים. סיכויי ההחלמה שלהם כשהמחלה נשנית, לאחר קבלת טיפולים סטנדרטיים (לרבות PI או מווסתי התגובה החיסונית (IMiD)), אינם טובים, בדרך כלל, ואפשרויות הטיפול הקיימות מועטות.
"מיאלומה נפוצה היא מחלה חשוכת מרפא ומורכבת ביותר לטיפול. בקרב רובם המוחלט של החולים המחלה נשנית, או הופכת עמידה לטיפול", ציין ד"ר פול ריצ'רדסון, מנהל תכנית המחקרים הקליניים למיאלומה נפוצה, במכון "דנה פרבר" לחקר הסרטן. "התרופה החדישה", הדגיש, "מעניקה טיפול אימונותרפי מבטיחה שיעילותו כתרופה בודדה הודגמה לצד היותה בעלת פרופיל בטיחותי נסבל. מדובר בתרופה חשובה במיוחד עבור חולים שקיבלו טיפולים רבים בעבר (בממוצע 5 קווי-טיפול קודמים) ואשר לגביהם כל סוגי התרופות העיקריות המקובלות כיום - כשלו".
ד"ר ריצ'רד פזדור (Pazdur), ראש משרד ה-FDA לתרופות המטולוגיות ואונקולוגיות, נמסר בדיווח של ה"ניו-יורק טיימס", אמר ש"פעילות ממוקדת-מטרה מסוג הזה על חלבונים הנמצאים על-פני השטח של תאי סרטן דם תוביל לפיתוח תרופות חדשות וחשובות לטיפול במחלות סרטן".
תופעות הלוואי של התרופה הנלוות לעירוי היו בעיקר הפרעה בבדיקות סרולוגיות והפרעה בבדיקות לתגובה. החולים שטופלו בה דיווחו על שכיחות של עייפות, בחילה, כאבי גב, חום, שיעול, זיהומים בדרכי הנשימה העליונות. כל אלו אינן נחשבות חריגות.
בנתונים משלושה מחקרים קליניים שכללו 156 חולים, 4% הפסיקו את הטיפול עקב תגובות חריגות. תגובות לעירוי דווחו אצל 50% מהחולים. התגובות השכיחות האחרות: גודש באף, צמרמורת, שיעול, קוצר נשימה ובחילה. תגובות נדירות חמורות כללו כיווץ סמפונות, קוצר נשימה ויתר לחץ דם.
ה-FDA גם אישר בהליך מזורז את התרופה Osimertinib של חברת "אסטרה-זנקה" לסרטן ריאה מתקדם, לאחר שנתיים וחצי של פיתוח בלבד
התרופה ניתנת בעירוי פעם בשבוע בחודשיים הראשונים ואם החולה ממשיך להגיב לה היטב – מדי שבועיים לארבעה החודשים הבאים ואחר כך אחת לחודש. על-פי הדיווח בעיתון, מסרה חברת "ינסן" כי מחיר כל מנת עירוי הוא 5,850 דולר. 23 טיפולים לחולה במשך שנה יסתכמו ב-134,550 דולר.
ביולי האחרון אישר ה-FDA בהליך מזורז את התרופה Carfilzomibי (Kyprolis) של אוניקסו, חברה בת של אמג'ן. זו תרופה אימונותרפית משולבת עבור חולי מיאלומה נפוצה שאצלם הופיעה התלקחות חוזרת של המחלה לאחר שקיבלו תרופות קו ראשון עד שלישי ולא הגיבו לאחרות. תרופה חדישה זאת פועלת כמעכב פרוטאזום. ב-2012 היא קיבלה אישור ראשון מה-FDA ועתה הוא הורחב.
בשבוע שעבר, גם בהליך מזורז, העניק ה-FDA אישור לתרופה חדשה לחולי סרטן ריאה בלוטי בדרגה 4. התרופה עשויה להאט את קצב הופעת הגידולים ומסוגלת אף ליצור נסיגה או היעלמות מוחלטת של הגרורות במוח.
התרופה שאושרה היא של חברת אסטרה-זנקה, שמה הניסיוני AZD9291 ושמה המסחרי Osimertinib או TAGRISSO. תוצאות שלב הניסויים הקליניים שהקנו את האישור הביאו את ה-FDA להגדירה גם היא כ"תרופה פורצת דרך" - לאחר שנתיים וחצי בלבד של פיתוח.
ההערכה היא, שהתרופה החדשה תשפר את איכות חיי החולים עקב יעילותה הגבוהה עם מינימום של תופעות לוואי. היא עשויה, כנראה, להאריך את חיי החולים הללו, עם טיפול נכון, ב-10-5 שנים. בין יתרונותיה: היא ניתנת בכדורים וללא צורך בטיפול כימותרפי נוסף.
הירשמו לקבלת עדכונים בנושאים שעלו בכתבה
