במחקר פאזה 1 שבוצע בעבר על ידי החוקרים הודגם כי axicabtagene ciloleucelי(axi-cel), מדגימה יעילות בחולים עם לימפומת תאי B גדולים רפרקטורית לאחר כישלון של הטיפול המקובל. Axi-cel הינו טיפול עם תאי T אוטולוגיים עם אנטיגן כימרי כנגד קולטן CD19 (autologous anti-CD19 chimeric antigen receptor [CAR] T-cell therapy).
עוד בעניין דומה
מחקר זה הינו מסוג פאזה 2, רב-מרכזי, בהשתתפות 111 חולים עם לימפומת תאי B גדולים מפושטת (Diffuse Large B Cell Lymphoma- DLBCL), לימפומת תאי B מדיאסטינלית ראשונית או לימפומה פוליקולרית שעברה טרנספורמציה. כלל החולים היו עם מחלה רפקטורית למרות קבלת טיפולים קודמים. החולים קיבלו מנה של 2*10^6 תאי T לקילוגרם משקל גוף לאחר קבלת פרוטוקול התנייה המכיל ציקלופוספמיד במינון נמוך ופלודרבין. התוצא העיקרי שנבדק היה שיעור התגובה האובייקטיבית (שחושבה על ידי השיעורים המשולבים של תגובה מלאה ותגובה חלקית). תוצאים משניים כללו שרידות כוללת, בטיחות וסמנים ביולוגיים.
החוקרים מצאו כי מתוך 111 החולים שנרשמו למחקר, axi-cel יוצרה בהצלחה עבור 110 חולים (99%) וניתנה ל-101 (91%) חולים. שיעור התגובה האובייקטיבית היה 82% ושיעור התגובה המלאה היה 54%. לאחר זמן מעקב חציוני של 15.4 חודשים, 42% מהחולים עדיין הגיבו וב-40% עדיין נשמרה תגובה מלאה. השיעור של שרידות כוללת לאחר 18 חודשים היה 52%. תופעות הלוואי הנפוצות ביותר מדרגה 3 ומעלה במהלך הטיפול היו נויטרופניה (78% מהחולים), אנמיה (43% מהחולים) וטרומבוציטופניה (38%). תסמונת שחרור ציטוקינים ואירועים נוירולוגיים מדרגה 3 ומעלה אירעו ב-13% ו-28% מהחולים, בהתאמה. שלושה מהחולים מתו במהלך הטיפול. רמות גבוהות יותר של תאי T מסוג CAR נמצאו כקשורות בתגובה.
מחקר רב-מרכזי זה מדגים כי חולים עם לימפומת תאי B גדולים רפרקטורית המקבלים טיפול עם axi-cel משיגים רמות גבוהות של תגובה ממושכת עם פרופיל בטיחות הכולל דיכוי מוח עצם, תסמונת שחרור ציטוקינים ואירועים נוירולוגיים.
מקור:
Neelapu, S.S. et al. (2017) NEJM. DOI: 10.1056/NEJMoa1707447
הירשמו לקבלת עדכונים בנושאים שעלו בכתבה
