ארגמנת חיסונית ראשונית במבוגרים (את"ח) או ITP היא מחלת דם אוטואימונית שבה המערכת החיסונית יוצרת נוגדנים הגורמים להרס טסיות דם בתאים ייעודיים בטחול ובכבד, והפרעה בתפקוד תאים מייצרי טסיות (מגקאריוציטים) במח העצם, ובכך להפחתת מספר הטסיות בדם. תסמיני המחלה כוללים דימומים בעור וריריות ולעתים נדירות אף דמם תוך-גולגלתי קטלני, וכן פגיעה באיכות החיים.

מטרת הטיפול היא למנוע דמם חמור או מסכן חיים. הטיפולים המוצעים כיום מיועדים לפגוע במנגנון המשוער של היווצרות המחלה: הפחתת ייצור נוגדנים עצמיים (סטרואידים, אימונוגלובולינים), הקטנת הרס טסיות (כריתת טחול), שינוי פעילות תאי  מערכת החיסון (ריטוקסימב, טיפול כימי) ועוד. כל טיפול כרוך בתופעות לוואי, לעתים קשות ומסכנות חיים, עם פגיעה משמעותית באיכות החיים ועלויות לא זניחות.

בשנים האחרונות פותחו טיפולים חדשים המעודדים יצירת טסיות במגאקריוציטים על ידי שפעול הקולטן של ההורמון האחראי ליצירתם (טרומבופוייטין) ובכך מתגברים על החסר בטסיות באת"ח. תכשירים אלה הוכיחו יעילותם בהעלאת מספר הטסיות ב-90% מהחולים, הן חדשים והן כאלה שנחשפו לקווי טיפול קודמים, עם או ללא כריתת הטחול. כ-30% מהחולים יכולים בהמשך להפסיק את הטיפול ולשמור על ספירת טסיות בטוחה.

עקב יעילותם המשמעותית של הטיפולים החדשים פורסמו בשנה אחרונה הנחיות לשימוש בתרופות הללו כקו טיפול שני (לאחר כישלון הטיפול בסטרואידים וללא צורך בכריתת הטחול) על ידי האיגודים ההמטולוגיים באירופה, אנגליה וארה"ב. ההתוויה הרשומה של תכשירים חדשים אלה בישראל היא לקו טיפול שני, אך סל הבריאות מגביל את השימוש בהם כקו רביעי בלבד, כלומר רק לאחר כישלון הטיפול בסטרואידים, כריתת טחול וריטוקסימב.

העלות הכלכלית של תרופות אלו אינה מאפשרת לחולים נטולי אמצעים או ביטוחי בריאות פרטיים להשיגן, ולכן פלח נכבד מהאוכלוסיה אינו מטופל באמצעים היעילים והמומלצים בארצות מפותחות אלא בתרופות פחות מתקדמות עם פוטנציאל לנזק ארוך טווח או לכריתת טחול - הליך ניתוחי בלתי הפיך העלול לחשוף את החולים לסיבוכים מסוכנים בעתיד.

הכללת התרופות החדשות בסל הבריאות תאפשר לחולים המתאימים לקבל את הטיפול המתקדם לו הם זכאים. יש לאפשר לחולה ולרופא המטפל לבחור באופן מושכל ומותאם אישית את הטיפול היעיל והבטוח ביותר.