חדשות

תרופה למחלת דם נדירה קיבלה את הדירוג המקסימלי בוועדת הסל

התרופה Cablivi לטיפול בארגמנת של קרישה וחוסר בטסיות תעלה לשלב הדיונים הבא והקובע | הוועדה גם המליצה על שינוי בפרדיגמה הטיפולית לאפילפסיה - שימוש בתרופות שונות החל מקו ראשון

תרופות, מחלות נדירות. אילוסטרציה

הוועדה הציבורית להרחבת סל התרופות לשנת 2021 העניקה לראשונה עד כה את הדירוג הגבוה ביותר שלה A9+ לתרופה החדישה Cablivi לטיפול במחלת הדם הנדירה "ארגמנת של קרישה וחוסר בטסיות" (Thrombotic thrombocytopenic purpura) או aTTP נרכשת, בשילוב עם טיפול אימונוסופרסיבי ו-PEX. הדירוג ניתן בישיבת העבודה השמינית שקיימה הוועדה ושבה ניתנו דירוגים ל-24 מועמדויות של תרופות וטיפולים למחלות בתחום הנוירולוגיה וההמטולוגיה.

בסוף השבוע פרסמה הוועדה את עיקרי ההחלטות שנתקבלו באותו דיון. בישיבה זאת ניתן הדירוג A9 לתרופה חדישה אחרת - Enspryng – שנועדה לחולים במחלה האוטואימונית הנדירה נוירומיאליטיס אופטיקה, או בשמה האחר "מחלת דוויק" (Devic), מחלה של מערכת העצבים המרכזית הפוגעת בעצב הראייה ובעמוד השדרה. היא שונה בביטוייה וגם במסלול הטיפול בה מטרשת נפוצה. על פי הערכה, שיעורה באוכלוסיה הוא 10 ל-100 אלף. התרופה הזאת נועדה לספקטרום רחב של תסמינים שמחלה זאת מחוללת ולכן מסומנת גם כ-NMOSD לטיפול במתבגרים ומבוגרים עם נוגדני אקוופורין-4 IgG.

באותו דיון ניתנו גם 16 דירוגי A8/9 לתרופות שנועדו בין השאר לאפילפסיה, מיאסטניה גרביס, טרשת נפוצה, המופיליה B ואנמיה חרמשית. עם הדירוגים הגבוהים הללו עברו אותן תרופות לשלב הדיונים השני שבמהלכו יחל התיעדוף לקראת הכללת התרופות ברשימת המומלצות לסל במסגרת ההרחבה שלו לשנה הקרובה.

בתחום הנוירולוגיה ניתן דירוג זה עבור חולים באפילפסיה והוחלט לשנות בפרדיגמה הטיפולית של שימוש בתרופות השונות הנכללות כבר בסל לטיפול במחלה זאת - החל מטיפולי קו ראשון והלאה. השינוי הבולט הוא בכך שנקבע ש"לגבי חלק מהתכשירים תתאפשר מעתה גמישות טיפולית", כך שניתן יהיה למעשה להציע מעתה לחולה בו בזמן שתי תרופות מקבוצת תכשירים מוגדרת.

כמו כן ניתן דירוג זה גם ל-Briviact, אף זאת לחולי אפילפסיה, תוך ביטול ההגבלות כך שאפשר יהיה לתת אותה גם עם ארבע התרופות הבאות: Brivaracetam, Retigabine, Lacosamide, Perampanel. כנ"ל גם לגבי תרופה נוספת לטיפול באפילפסיה, Fycompa, שגם לגביה הוסברו אותן הגבלות. לגבי התרופה Vimpat לטיפול באפילפסיה נקבע שתוכל להינתן כקו טיפול משלישי והלאה (עד כה רק מקו רביעי והלאה) וכן שתתאפשר נתינתה, ללא הגבלות, יחד עם אותן ארבע תרופות.

Soliris קיבלה דירוג זה גם עבור טיפול במיאסטניה גראביס מוכללת (generalized) רפקטורית, בחולים שנמצאו חיוביים לנוגדן AChR (קולטן אנטי-אצטילכולין). טיפול בבוטוקס קיבל דירוג זה לטיפול בספסטיות ממוקדת בגפה התחתונה על רקע שבץ מוחי במבוגרים וכך גם Dysport המכיל בוטוקס. עוד קיבלו את הדירוג A8/9 Mavenclad גם עבור חולי SPMS Active – טרשת נפוצה משנית מתקדמת ופעילה וכמוה גם Mayzent. הוועדה גם דירגה A8/9 את הבקשה שתאפשר יתר גמישות בפרדיגמה הטיפולית והתאמה לסטנדרט הטיפולי המקובל כיום עבור חולי טרשת נפוצה.

תרופות בתחום המטולוגיה

דירוג A8/9 ניתן ל-Soliris גם עבור טיפול מתקדם יותר במבוגרים עם מחלת דוויק המציגים קשת רחבה של הפרעות (NMOSD) במהלך מחלה נשנית. אותו דירוג גם ניתן ל-Tavalisse לטיפול בטרומבוציטופניה אימונית כרונית לחולים שלא מגיבים לטיפול קיים ולאחר שטיפול קו שלישי נכשל כאשר קיבלו תרופות מקבוצת ה-TPOs.

כמו כן הוענק דירוג A8/9 ל-Idelvion לטיפול בהמופיליה B; ל-Adakveo עבור חולים באנמיה חרמשית בני 16 ומעלה כדי להפחית את שכיחות VOCs (משבר חסימתי של כל הדם) ולאותם חולים גם Endar עקב סיבוכים חריפים באנמיה החרמשית (Sickle Cell).

נושאים קשורים:  סל התרופות,  ועדת סל התרופות,  אפילפסיה,  מחלה נדירה,  מחלה אוטואימונית,  aTTP,  מיאסטניה גרביס,  טרשת נפוצה,  חדשות
תגובות