מספר מחקרים מבוקרים הראו כי טיפול באנמיה חרמשית עם הידרוקסיוריאה (HU) הינו יעיל ובטוח לשימוש לטווח הקצר והבינוני, מה שהפך את התרופה לאבן יסוד במניעה של משברים ואזו-אוקלוסיביים הקשורים למחלה. עם זאת, מספר הדיווחים רחבי ההיקף על השימוש בתרופה לטווח ארוך הינו מצומצם, מה שמעורר לעתים חשש בקרב חולים ומטפלים.
עוד בעניין דומה
בכתב העת American Journal of Hematology פורסמו תוצאותיו של מחקר ה-ESCORT-HU, מחקר עוקבה תצפיתי שלב IV שנערך לאחר אישור השימוש בהידרוקסיוריאה באירופה לטיפול בילדים ומבוגרים עם אנמיה חרמשית חמורה.
במחקר נכללו 1,906 משתתפים, מתוכם 55% מבוגרים. הגנוטיפים השכיחים ביותר של המוגלובין (Hb) היו HbSSי(84.7%) ו-HbSβ+ (7.0%). משך המעקב החציוני היה 45 חודשים, עם תצפית בסך כולל של 7,309 שנות-מטופל.
מינון ההידרוקסיוריאה לאחר שנה היה 20.6 מ"ג/ק"ג/יום בקרב ילדים, ו-16.3 מ"ג/ק"ג ליום בקרב מבוגרים. החוקרים מצאו כי חלה ירידה מובהקת מבחינה סטטיסטית במספר האירועים החסימתיים שנמשכו מעל 48 שעות ובמספר אירועי תסמונת החזה החריף (acute chest syndrome), מספר האשפוזים ואחוז החולים שנזקקו לעירוי דם במהלך 12 החודשים הראשונים בהשוואה לשנה שלפני הכניסה למחקר.
נויטרופניה ותרומבוציטופניה היו תופעות הלוואי הנפוצות ביותר. לא זוהתה רעילות חדשה של הידורקסיוריאה. בסך הכול דווחו 125 הריונות של 101 נשים ללא מומים בקרב הילודים, וכן 12 הריונות של בנות זוג של גברים שטופלו באמצעות הידרוקסיוריאה. בנוסף, דווח על מקרה אחד של תסמונת מיאלודיספלסטית קטלנית, שקשר נסיבתי בינה לבין הטיפול לא היה ניתן לשלילה.
לסיכום, מחקר עוקבה זה שנערך בקרב בחולים עם אנמיה חרמשית מדגיש את היחס החיובי בין התועלת לסיכון של טיפול בילדים ובמבוגרים באמצעות הידרוקסיוריאה.
מקור:
הירשמו לקבלת עדכונים בנושאים שעלו בכתבה
