במחקר רטרוספקטיבי, החוקרים בחנו את ההשפעות של לוספטרספט (Luspatercept), טיפול שהוכח כיעיל במידה מסוימת במחקר קליני פאזה 2 לחולי מיאלופיברוזיס עם אנמיה. מיאלופיברוזיס היא ממאירות המטולוגית נדירה ולעתים קרובות קטלנית, והניהול של אנמיה הקשורה למיאלופיברוזיס הוא מאתגר בשל היעדר טיפולים יעילים.
עוד בעניין דומה
החוקרים איתרו 18 חולים שאובחנו עם תרומבוציטמיה ראשונית (primary thrombocythemia) או מיאלופיברוזיס עם פוליציטמיה ורה (polycythemia vera myelofibrosis) שטופלו בלוספטרספט במשך 9 שבועות לפחות. הגיל החציוני של חולים אלו היה 68 שנים ו-27.8% היו גברים. מתוכם, עשרה (55.6%) היו תלויים בעירוי. כמו כן, 10 מטופלים (55.6%) סווגו כ-intermediate-1 ו-8 (44.4%) סווגו כ-intermediate-2 על פי מערכת הדינמיקה הבינלאומית הפרוגנוסטית (Dynamic International Prognostic Scoring System).
מתוצאות המחקר עולה כי שיעורי התגובה האריתרואידית בשבוע 12 היו 44.4% (8 חולים), וירדו מעט ל-30.8% (4 חולים) בשבוע 24, ועלו ל-50% (9 חולים) עד סוף המעקב, שנמשך בין 4 ל-16 חודשים (חציון מעקב של 7 חודשים). חולים תלויי עירוי וגם חולים שאינם תלויי עירוי הראו תגובות אריתרואידיות דומות בנקודות זמן שונות (P > 0.05). רמות ההמוגלובין עלו באופן מובהק לאחר 12 שבועות, 24 שבועות ובתום המעקב בהשוואה לבסיס (P = 0.001, P = 0.021 ו-P = 0.005, בהתאמה). תופעות לוואי הקשורות לטיפול דווחו ב-5 מטופלים (16.7%), ללא תופעות לוואי חמורות. 2 חולים (11.1%) חוו הישנות בשבועות 15 ו-31, חולה אחד התקדם ללוקמיה מיאלואידית חריפה, אך לא נרשמו מקרי מוות במהלך המחקר.
החוקרים הגיעו למסקנה כי לוספטרספט גרמה לתגובה טובה בחולים עם מיאלופיברוזיס ואנמיה, והדגימה יעילות עם שיעור הישנות נמוך יחסית וסבילות טובה לאורך תקופת המעקב.
מקור:
הירשמו לקבלת עדכונים בנושאים שעלו בכתבה
