חברת פלוריסטם הישראלית, המפתחת מוצרים בתחום הרפואה הרגנרטיבית, דיווחה בסוף השבוע על תוצאות חיוביות בניסוי קליני (שלב 1) בתאי ה-PLX-R18, המבוססים על תאי שליה. הניסוי, שהוא הראשון שנערך בתאים אלה בבני אדם, נועד להעריך את הבטיחות והאקספלורטורי של שימוש בתאי PLX-R18 בבני אדם.
עוד בעניין דומה
הניסוי נעשה בקרב חולים שעברו השתלת מח עצם (תאים המטופויטים), אך הספירות בשלוש שורות הדם שלהם – תאי דם אדומים, תאי דם לבנים ו/או טסיות דם - נותרו נמוכות. תאי ה-PLX-R18 הוזרקו לחולים אלה ובעקבות הטיפול ניכר שיפור משמעותי בייצור כל סוגי תאי הדם בקרב הקבוצה שקיבלה את המינון הגבוה ביותר.
תפקוד לקוי של שתלי מח עצם, תאים המטופויטים, הוא סיבוך שעלול להתפתח אחרי השתלה ולסכן את חיי המושתלים. הטיפולים המקובלים כיום אינם מייצרים ספירות דם משביעות רצון בשורות הדם השונות, בכולן או בחלקן. כתוצאה מכך סובלים החולים מדימומים ומדלקות חוזרות ונזקקים לעירויים תכופים ויקרים של מוצרי דם, המהווים פתרון רק לטווח הקצר. תאי PLX-R18 של חברת פלוריסטם נועדו לשפר את הסטנדרט הטיפולי באמצעות גישה חדשנית: הם משפיעים ישירות על מח העצם המושתל ומעוררים את הפוטנציאל הרגנרטיבי הטמון בו וגורמים לו להגביר את ייצור תאי הדם בכל שלוש שורות הדם. בכך הם נבדלים ממוצרים אחרים, שרובם נועדו להשפיע רק על אחת משורות הדם.
בניסוי הקליני השתתפו 21 חולים בארה"ב ובישראל, שלושה חודשים לפחות אחרי השתלת מח עצם (חציון: 236 ימים), שסבלו מספירות דם נמוכות באחת או יותר משורות הדם. המשתתפים חולקו לשלוש קבוצות וכל קבוצה קיבלה מינון שונה של תאי ה-PLX-R18: מינון נמוך - מיליון תאים לק"ג, מינון בינוני - 2 מיליון תאים לק"ג או מינון גבוה – 4 מיליון תאים לק"ג. כל משתתף קיבל שני טיפולים של המינון שהוקצה לקבוצתו.
בדיקות מעקב שבוצעו ב-14 מבין 21 המשתתפים שישה חודשים לאחר הטיפול הראו נתונים מבטיחים: [1] על פי הממצאים, תאי ה-PLX-R18 הדגימו פרופיל בטיחות חיובי. בכל קבוצות הניסוי נצפה שיפור מובהק מבחינה סטטיסטית בספירות ההמוגלובין (תאי דם אדומים) והטסיות. בקבוצה שקיבלה את המינון הגבוה נצפה שיפור מובהק בכל שלוש שורות הדם. ספירות הדם של כ-60% מהחולים, בשלוש שורות הדם, היו גבוהות מהרמות שנקבעו להכללה בניסוי. שישה 6 מבין 13 המשתתפים שבתחילת הניסוי היו תלויים בעירויי דם, לא נזקקו עוד לעירויים, במעקב אחרי שישה חודשים. אף חולה שלא היה תלוי בעירוי דם בתחילת המחקר, לא הפך לתלוי עירוי.
בשורה התחתונה: תוצאות הניסוי העלו שלתאי ה-PLX-R18 יש פוטנציאל לעורר את התאים ההמטופויאטים המושתלים למימוש הפוטנציאל שלהם וליצור ספירת דם משופרת לטווח הארוך, בכל שלוש שורות הדם – כאמור, יתרון משמעותי בהשוואה לטיפולים הקיימים.
PLX-R18 הוא הטיפול הניסיוני הראשון המיוצר באמצעות מדיום (תמיסה לגידול תאים) נטול הסרום של פלוריסטם, במערכת הביוריאקטור בטכנולוגיית תלת-מימד של החברה. תוצאות הניסוי הקליני תומכות בתוצאות של ניסויים פרה קליניים קודמים שערכה פלוריסטם בשיתוף עם NIH (המכונים הלאומיים לבריאות של ארה"ב) ובחסות ה-FDA אשר הצביעו על יעילותה של תאי ה-PLX-R18 בטיפול בכשל מח העצם כתוצאה מתסמונת קרינה חריפה (ARS) הנובעת מחשיפה אינטנסיבית לקרינה רדיואקטיבית.
[1] נתונים מבדיקות המעקב שנערכו 6 חודשים לאחר הטיפול קיימים עבור 14 מ-21 החולים שטופלו: השתתפותו של אחד המטופלים הופסקה בשלב מוקדם, 3 לא הגיעו לבדיקת המעקב, ו-3 נפטרו לפני שחלפו 6 חודשים מהטיפול (2 מקרי מוות אירעו בקבוצה שקיבלה מינון של 2 מיליון תאים, ואחד בקבוצה שקיבלה 4 מיליון תאים). ההערכה היא שאף אחד ממקרי המוות לא היה קשור לטיפול שניתן במסגרת הניסוי. שיעור התמותה תואם מידע שפורסם בעניין זה בעבר
ספרות: