חדשות

תוצאות מעודדות בניסוי בתאי שליה במושתלי מח עצם

תוצאות חיוביות בניסוי קליני שלב 1: תאי PLX-R18 המבוססים על תאי שליה הצליחו לשפר את כל ספירות הדם במושתלי מח עצם עם כשל בייצור תאי דם

השתלת מח עצם (צילום: אילוסטרציה)
השתלת מח עצם (צילום: אילוסטרציה)

חברת פלוריסטם הישראלית, המפתחת מוצרים בתחום הרפואה הרגנרטיבית, דיווחה בסוף השבוע על תוצאות חיוביות בניסוי קליני (שלב 1) בתאי ה-PLX-R18, המבוססים על תאי שליה. הניסוי, שהוא הראשון שנערך בתאים אלה בבני אדם, נועד להעריך את הבטיחות והאקספלורטורי של שימוש בתאי PLX-R18  בבני אדם.

הניסוי נעשה בקרב חולים שעברו השתלת מח עצם (תאים המטופויטים), אך הספירות בשלוש שורות הדם שלהם – תאי דם אדומים, תאי דם לבנים ו/או טסיות דם - נותרו נמוכות. תאי ה-PLX-R18 הוזרקו לחולים אלה ובעקבות הטיפול ניכר שיפור משמעותי בייצור כל סוגי תאי הדם בקרב הקבוצה שקיבלה את המינון הגבוה ביותר.

תפקוד לקוי של שתלי מח עצם, תאים המטופויטים, הוא סיבוך שעלול להתפתח אחרי השתלה ולסכן את חיי המושתלים. הטיפולים המקובלים כיום אינם מייצרים ספירות דם משביעות רצון בשורות הדם השונות, בכולן או בחלקן. כתוצאה מכך סובלים החולים מדימומים ומדלקות חוזרות ונזקקים לעירויים תכופים ויקרים של מוצרי דם, המהווים פתרון רק לטווח הקצר. תאי PLX-R18 של חברת פלוריסטם נועדו לשפר את הסטנדרט הטיפולי באמצעות גישה חדשנית: הם משפיעים ישירות על מח העצם המושתל ומעוררים את הפוטנציאל הרגנרטיבי הטמון בו וגורמים לו להגביר את ייצור תאי הדם בכל שלוש שורות הדם. בכך הם נבדלים ממוצרים אחרים, שרובם נועדו להשפיע רק על אחת משורות הדם.

Venclexta
AbbVie
RX
Partially covered by the Health basket
Venclexta

F.C. TABS.: Dosage should be ajust. individ. See lit. Tmt. of pts. with Chron. Lymphoc. Leukem./Small Lymphoc. Lymphoma with or without 17p deletion, who have received at least one prior ther. Acute Myeloid Leukem.: in comb. with a hypomethylating agent/comb. with low dose cytarabine is indicated for newly diagnosed pts. with AML who are ineligible for intensive chemother. C/I: Concom. use with strong CYP3A inhib. at init. and during ramp-up phase is contraind. in pts. with CLL/SLL due to the potent. for incr. risk of tumor lysis syndr. Concom. use with St. John’s wort.

בניסוי הקליני השתתפו 21 חולים בארה"ב ובישראל, שלושה חודשים לפחות אחרי השתלת מח עצם (חציון: 236 ימים), שסבלו מספירות דם נמוכות באחת או יותר משורות הדם. המשתתפים חולקו לשלוש קבוצות וכל קבוצה קיבלה מינון שונה של תאי ה-PLX-R18: מינון נמוך - מיליון תאים לק"ג, מינון בינוני - 2 מיליון תאים לק"ג או מינון גבוה – 4 מיליון תאים לק"ג. כל משתתף קיבל שני  טיפולים של המינון שהוקצה לקבוצתו.

בדיקות מעקב שבוצעו ב-14 מבין 21 המשתתפים שישה חודשים לאחר הטיפול הראו נתונים מבטיחים: [1] על פי הממצאים, תאי ה-PLX-R18 הדגימו פרופיל בטיחות חיובי. בכל קבוצות הניסוי נצפה שיפור מובהק מבחינה סטטיסטית בספירות ההמוגלובין (תאי דם אדומים) והטסיות. בקבוצה שקיבלה את המינון הגבוה נצפה שיפור מובהק בכל שלוש שורות הדם. ספירות הדם של כ-60% מהחולים, בשלוש שורות הדם, היו גבוהות מהרמות שנקבעו להכללה בניסוי. שישה 6 מבין 13 המשתתפים שבתחילת הניסוי היו תלויים בעירויי דם, לא נזקקו עוד לעירויים, במעקב אחרי שישה חודשים. אף חולה שלא היה תלוי בעירוי דם בתחילת המחקר, לא הפך לתלוי עירוי.

בשורה התחתונה: תוצאות הניסוי העלו שלתאי ה-PLX-R18 יש פוטנציאל לעורר את התאים ההמטופויאטים המושתלים למימוש הפוטנציאל שלהם וליצור ספירת דם משופרת לטווח הארוך, בכל שלוש שורות הדם – כאמור, יתרון משמעותי בהשוואה לטיפולים הקיימים.

PLX-R18 הוא הטיפול הניסיוני הראשון המיוצר באמצעות מדיום (תמיסה לגידול תאים) נטול הסרום של פלוריסטם, במערכת הביוריאקטור בטכנולוגיית תלת-מימד של החברה. תוצאות הניסוי הקליני תומכות בתוצאות של ניסויים פרה קליניים קודמים שערכה פלוריסטם בשיתוף עם NIH (המכונים הלאומיים לבריאות של ארה"ב) ובחסות ה-FDA אשר הצביעו על יעילותה של תאי ה-PLX-R18 בטיפול בכשל מח העצם כתוצאה מתסמונת קרינה חריפה (ARS) הנובעת מחשיפה אינטנסיבית לקרינה רדיואקטיבית.

[1] נתונים מבדיקות המעקב שנערכו 6 חודשים לאחר הטיפול קיימים עבור 14 מ-21 החולים שטופלו: השתתפותו של אחד המטופלים הופסקה בשלב מוקדם, 3 לא הגיעו לבדיקת המעקב, ו-3 נפטרו לפני שחלפו 6 חודשים מהטיפול (2 מקרי מוות אירעו בקבוצה שקיבלה מינון של 2 מיליון תאים, ואחד בקבוצה שקיבלה 4 מיליון תאים). ההערכה היא שאף אחד ממקרי המוות לא היה קשור לטיפול שניתן במסגרת הניסוי. שיעור התמותה תואם מידע שפורסם בעניין זה בעבר

ספרות:

 Gao et al 2020

Halahleh et al 2021,

 Tang et al 2018

, Sue et al. 2015,

 Zhao et al 2019 

נושאים קשורים:  מושתלי מח עצם,  המטואונקולוגיה,  ספירת דם,  חברת פלוריסטם,  חדשות,  מחקר
תגובות